biomarin在日前宣布，欧洲药品管理局（ema）人用药品委员会（chmp）已采纳积极意见，建议其试验性基因治疗药物valoctocogene roxaparvovec有条件上市许可(cma)，用于重度甲型血友病（血友病a）成人患者。
biomarin将以roctavian™（valoctocogene roxaparvovec）品牌上市，用于治疗没有因子viii抑制剂史且没有可检测到的腺病毒抗体的成年患者的严重血友病a。
关于valoctocogene roxaparvovec简介
valoctocogene roxaparvovec是一款aav5基因治疗，利用aav5病毒载体递送表达因子viii的转基因，使得患者肝细胞能够持续表达因子viii，从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射。
chmp对valoctocogene roxaparvovec临床开发计划的全部数据提出了积极意见，该计划是研究最广泛的血友病a基因疗法，包括全球性3期临床试验gener8-1的2年随访结果，以及1/2期临床试验中部分患者队列的4年和5年随访结果。
在《新英格兰医学杂志》上发表的3期临床数据显示，与入组前一年的数据相比，单次输注valoctocogene roxaparvovec后，受试者的年出血率（abr）显著降低，凝血因子viii使用频率降低，凝血因子viii活性增加。在接受治疗4周后，患者的年因子viii使用率和需要接受治疗的abr分别降低了99%和84%（p<0.001）。总体来看，90%（121/134）的试验参与者没有需要治疗的出血事件，或者与接受因子viii预防性治疗相比出血事件减少。valoctocogene roxaparvovec具有良好的耐受性，与治疗相关的最常见不良事件（ae）发生较早，包括短暂的输注相关反应和肝酶轻度至中度升高，没有长期临床后遗症。